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导语：色素性绒毛结节性滑膜炎（又称弥漫性巨细胞瘤）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，由导致集落刺激因子1（CSF1）过表达的特异性的异位诱导发生。来源：梅斯医学

CSF1受体（CSF1R）抑制剂（如酪氨酸激酶抑制剂和抗体）可诱导色素性绒毛结节性滑膜炎患者缓解。现有研究人员对CSF1R酪氨酸激酶抑制剂——尼洛替尼——用于局部晚期的不可手术切除的色素性绒毛结节性滑膜炎患者的安全性和效果进行评估。

研究人员进行一开放性、单臂II期研究，从4个国家（法国、荷兰、意大利和澳大利亚）的11家癌症中心招募年满18岁的、WHO表现状态≤2分、组织学确诊为渐进性或复发性色素性绒毛结节性滑膜炎患者，且不可手术治疗或仅能行切除手术。予以受试患者口服尼洛替尼（mg2/日），直到病情进展、出现不可耐受的毒性或完成1年的治疗。主要评估指标：12周内病情无进展的患者比例（根据实体肿瘤的反应评价标准1.1）。安全性分析纳入所有至少接受一剂量研究药物的患者。

年12月15日-年9月28日，共招募了56位色素性绒毛结节性滑膜炎患者，予以尼洛替尼治疗。5位（9%）患者未到12周即终止研究治疗，因而不纳入12周的结点分析。12周无进展的患者比例为92.6%（95%CI84.3-97.9）。56位患者中有54位（96%）出现治疗相关的副反应。6位（11%）出现3级及以上的治疗相关的副反应（头痛、头晕和肝异常，腹泻，γ-谷氨酰转肽酶升高，厌食和渐进性头痛[各1位]）。无4-5级副反应。有1位患者出现治疗相关的严重副反应（中毒性皮炎）和2位患者出现严重的副反应被认为与研究药物无关。

90%以上的局部晚期不可行手术切除的进行性色素性绒毛结节性滑膜炎患者在12周的尼洛替尼治疗中病情得到控制。本研究结果提示CSF1R酪氨酸激酶抑制剂用于不可行手术切除的进行性色素性绒毛结节性滑膜炎患者具有抗肿瘤效应，而且副作用可控。

原始出处：

HansGelderblom，etal.Nilotinibinlocallyadvancedpigmentedvillonodularsynovitis：amulticentre，open-label，single-arm，phase2trial.TheLancetOncology.March20，.

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